El Instituto Hospital del Mar de Investigaciones Médicas (IMIM) arranca la fase Ib de un ensayo clínico parte del proyecto Improving Cognition in Down Syndrome (ICOD) que validará la seguridad y tolerabilidad de un nuevo fármaco para mejorar la memoria y capacidades cognitivas de los pacientes con síndrome de Down.
El ensayo que ahora arranca en personas con síndrome de Down viene a cubrir un campo en el cual no se han registrado avances en los últimos años: la calidad de vida de estas personas.
Joaquín Arribas, IMIM
El nuevo tratamiento – una molécula llamada AF0217 – actúa modulando a la baja la actividad del receptor cannabinoide CB1, que en pacientes con síndrome de Down presenta hiperactividad. Esta reducción de actividad gracias al fármaco se ha asociado, en modelos animales, a una drástica mejora del rendimiento cognitivo. Ante estos resultados, el equipo puso en marcha una primera fase del ensayo clínico que testeó, en voluntarios sin la patología, su seguridad y tolerabilidad.
Ante los buenos resultados, actualmente el equipo investigador se encuentra reclutando 45 voluntarios y voluntarias de entre 18 y 35 años con síndrome de Down. Durante 28 días, una parte de ellos tomarán placebo y la otra parte la solución oral con agua que lleve el fármaco para poder analizar su respuesta al tratamiento. Además a ambos grupos se les realizarán pruebas de rendimiento cognitivo y un encefalograma, al inicio y final del estudio, para empezar a ver cómo funciona el tratamiento. Una vez obtenidos estos resultados, probablemente a mediados de 2023, se estudiará la posibilidad de testear el fármaco en una cohorte más numerosa y con pacientes de distintos centros europeos.
Se espera que este nuevo tratamiento mejore la memoria y las tareas cognitivas complejas (como la comprensión del lenguaje, el aprendizaje o el razonamiento) de los pacientes con síndrome de Down. Además, el mecanismo de acción del tratamiento podría aplicarse en otras discapacidades intelectuales, como el síndrome de la X-Frágil o el TDA entre otras.
