L’Institut Hospital del Mar d’Investigacions Mèdiques (IMIM) arranca la fase 1 b d’un assaig clínic part del projecte Improving Cognition in Down Syndrome (ICOD) . Aques validarà la seguretat i la tolerabilitat d’un nou fàrmac per a millorar la memòria i capacitats cognitives dels pacients amb síndrome de Down.
“L’assaig que ara comença amb persones amb síndrome de Down ve a cobrir un camp on no s’han registrat avenços en els últims anys: la qualitat de vida d’aquestes persones”
Joaquín Arribas, IMIM
El nou tractament – una molècula anomenada AF0217 – actua modulant a la baixa l’activitat del receptor cannabinoide CB1, que en pacients amb síndrome de Down presenta hiperactivitat. Aquesta reducció de l’activitat gràcies al fàrmac s’ha associat, en models animals, a una dràstica millora del rendiment cognitiu. Davant d’aquests resultats, l’equip va posar en marxa una primera fase de l’assaig clínic que ha testejat, en voluntaris sense la patologia, la seva seguretat i tolerabilitat.
Donat els bons resultats d’aquest primer assaig, actualment l’equip investigador es troba reclutant 45 voluntaris i voluntàries d’entre 18 y 35 anys amb síndrome de Down. Durant 28 dies, una part d’ells prendran placebo i l’altra part un solució oral amb aigua amb el fàrmac per a poder analitzar la resposta al tractament. A més, ambdós grups se sotmetran a proves de rendiment cognitiu i un encefalograma, a l’inici i al final de l’estudi per a començar a veure cóm funciona el tractament. Un cop obtinguts aquests resultats, probablement a mitjans de 2023, s’estudiarà la possibilitat de testejar el fàrmac en una cohort més nombrosa i amb pacients de diversos centres europeus.
S’espera que aquest nou tractament millori la memòria i les tasques cognitives complexes com la comprensió del llenguatge, l’aprenentatge o el raonament, dels pacients amb síndrome de Down. A més, el mecanisme d’acció del tractament podria aplicar-se en d’altres discapacitats intel·lectuals, com la síndrome de la X-Fràgil o el TDA entre d’altres.
