Una posible diana terapéutica para la enfermedad de Huntington

Un estudio en el que ha colaborado el CRG ha analizado el papel tóxico de los ARNp presentes en el cerebro de pacientes de Huntington. Estos ARNp, un tipo de moléculas muy involucradas en la regulación de la expressión génica. podrían establecerse como diana farmacológica.

sRNA (en rojo) detectado tanto en neuronas como en la microglía. Imagen cedida por Eulàlia Martí.

Un estudio reciente de la UB, en el que ha colaborado el Centro de Regulación Genómica (CRG), ha determinado que los ARN pequeños (o sRNA), unas moléculas que intervienen en la regulación de los genes, son clave en el desarrollo del Huntington, haciendo de éstos una posible diana terapéutica.

Para analizar el papel de estas moléculas, el equipo científico ha aislado sRNA del cerebro de pacientes de Huntington y de personas sanas para después inyectarlo en el cerebro de ratones sanos, comprobando así que los sRNA del cerebro de pacientes son suficientes para el desarrollo de alteraciones similares a la enfermedad de Huntington en ratones.

“Estos resultados ponen de manifiesto que distintas clases de sRNA generadas en el cerebro de los pacientes probablemente participan en la patogénesis”.
Eulàlia Martí, investigadora en CRG y profesora en la UB

Gracias a este nuevo método – la inyección de ARN pequeños de procedencia humana en el cerebro de un ratón, realizada aquí por primera vez – la enfermedad de Huntington, que provoca alteraciones motoras, cognitivas y psiquiátricas, podría tener una nueva diana terapéutica además de potenciales biomarcadores para su detección.

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