Hoy en día hay varios miles de medicamentos en el mercado. En estos momentos se tarda, de media, unos 12 años en desarrollar y aprobar un fármaco, con un coste medio de más de 1000 M€. La última parte de este largo proceso – después de mostrar su alta efectividad y baja toxicidad por otros métodos – es su evaluación experimental en humanos: los ensayos clínicos. Estos se dividen en 3 fases:
- Fase I: se estudian, en voluntarios sanos, los efectos farmacológicos y tóxicos del producto y cómo este se distribuye, se metaboliza y se elimina del cuerpo. Es decir, sus efectos farmacocinéticos y farmacodinámicos.
- Fase II: se realiza con un número limitado de pacientes y tiene como objetivo conocer la eficacia del fármaco y establecer la relación dosis-respuesta en una enfermedad o síntoma.
- Fase III: se hace en un número más amplio de pacientes, varios miles, y confirma la eficacia y la seguridad del fármaco con una evaluación de los posibles efectos indeseados.
Para obtener resultados rigurosos y objetivos, los ensayos cuentan con un grupo control para demostrar si el nuevo medicamento es mejor que un placebo o un medicamento de referencia. Además los ensayos son en general “doblemente ciegos”, es decir, ni el investigador ni el paciente saben si este está recibiendo el nuevo fármaco, el control o el placebo.
Los ensayos clínicos están muy regulados y controlados. Antes de hacer cualquier ensayo clínico, su protocolo y la información que se proporcionará a los posibles participantes tiene que pasar por un Comité Ético de Investigación Clínica (CEIC), como el que existe en el IMAS. El comité comprueba el interés científico y médico del estudio, la relación riesgo/beneficio y la conformidad con las buenas prácticas metodológicas.
Los ensayos clínicos son la última part del desarrollo de fármacos. Se hacen con voluntarios que firman un consentimiento informado y deben ser aprovados por comités éticos.
Los participantes deben ser informados de la finalidad y los riesgos y beneficios de la investigación a la que se someten, y firmar libremente un consentimiento informado – aunquepueden abandonar el ensayo en cualquier momento. Además, es necesario que cada protocolo sea después autorizado por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios. Finalmente, si todo va bien, el medicamento será aprobado a nivel nacional por la mencionada Agencia o bien por la Agencia Europea de Medicamentos (EMEA), si el registro es a nivel europeo.
En el Parque de Investigación Biomédica de Barcelona (PRBB) existe una instalación del Instituto Hospital del Mar de Investigaciones Médicas (IMIM) con 12 camas para hacer ensayos clínicos de fase I.
