El consorcio público-privado formado por la empresa biotecnológica Connecta Therapeutics, el Centro de Regulación Genómica (CRG) y el Instituto Hospital del Mar de Investigaciones Médicas (IMIM) ha recibido una de las ayudas «Retos Colaboración» 2019 de la Agencia estatal de Innovación, con un valor de 1,97 millones de euros, para desarrollar un tratamiento innovador del síndrome X frágil (SXF), la primera causa de discapacidad intelectual hereditaria.
Esta ayuda se suma a los otros 1,7 millones de euros que Connecta había conseguido de una empresa de capital riesgo, llevando el total a unos 4 millones de €.
El síndrome X frágil (SXF) es la primera causa de discapacidad intelectual hereditaria. El consorcio público formado por el CRG, el IMIM y la empresa Connecta Therapeutics ha conseguido 4 millones de € para encontrar un tratamiento.
La SXF se debe a una mutación que afecta a la plasticidad y la maduración de las conexiones sinápticas entre neuronas. El fármaco CTH120 de Connecta Therapeutics ha demostrado en estudios preclínicos, realizados en el laboratorio dirigido por Dierssen, ser un buen modulador de esta neuroplasticidad, al tiempo que mejora la capacidad cognitiva y de conducta social.
Ahora, el laboratorio dirigido por Mara Dierssen en el CRG, realizará estudios complementarios de farmacología de la molécula CTH120. Posteriormente, el equipo de Rafael de la Torre en el IMIM iniciará el ensayo clínico de Fase I, previsto para principios de 2022.
Según los investigadores, colaboraciones público-privadas como esta son necesarias para poder asumir los retos que implica esta investigación traslacional. «Para favorecer estas colaboraciones es importante disponer de instalaciones y estructuras adecuadas para este tipo de investigación, así como de un equipo humano multidisciplinar y con experiencia en el campo de la investigación traslacional«, explica Dierssen.
Y añade de la Torre: «En el entorno del Parque de Investigación Biomédica de Barcelona (PRBB) se da la posibilidad de abordar desde los estudios preclínicos en el desarrollo clínico hasta la fase 2 porque hay un know-how – en particular sobre discapacidades intelectuales – que es único en nuestro entorno europeo».
