Col·laboració público-privada per a desenvolupar un tractament per la síndrome X fràgil

IMIM i CRG comencen una col·laboració amb la biotech Connecta Therapeutics per a desenvolupar un tractament per la primera causa de discapacitat intel·lectual hereditària.

El consorci publicoprivat format per l’empresa biotecnològica Connecta Therapeutics, el Centre de Regulació Genòmica (CRG) i l’Institut Hospital del Mar d’Investigacions Mèdiques (IMIM) ha rebut un dels ajuts “Reptes Col·laboració” 2019 de l’Agència Estatal d’Innovació, amb un valor d’1,97 milions d’euros, per desenvolupar un tractament innovador de la síndrome X fràgil (SXF), la primera causa de discapacitat intel·lectual hereditària.

Aquest ajut se suma als altres 1,7 milions d’euros que Connecta havia aconseguit d’una empresa de capital de risc, portant el total a uns 4 milions d’€.

La síndrome X fràgil (SXF) és la primera causa de discapacitat intel·lectual hereditària. El consorci publicoprivat format pel CRG, l’IMIM i l’empresa Connecta Therapeutics ha aconseguit 4 milions d’€ per trobar un tractament.


La SXF es deu a una mutació que afecta la plasticitat i la maduració de les connexions sinàptiques entre neurones. El fàrmac CTH120 de Connecta Therapeutics ha demostrat en estudis preclínics, realitzats al laboratori dirigit per Dierssen, ser un bon modulador d’aquesta neuroplasticitat, al mateix temps que millora la capacitat cognitiva i de conducta social.

Ara, el laboratori dirigit per la Mara Dierssen al CRG, realitzarà estudis complementaris de farmacologia de la molècula CTH120. Posteriorment, l’equip de Rafael de la Torre a l’IMIM iniciarà l’assaig clínic de Fase I, previst per a principis de 2022

Segons els investigadors, col·laboracions público-privades com aquesta són necessaries per a poder asumir els reptes que implica aquesta recerca translacional.  “Per afavorir aquestes col·laboracions és important disposar d’instal·lacions i estructures adequades per a aquest tipus d’investigació, així com d’un equip humà multidisciplinari i amb experiència en el camp de la recerca translacional“, explica Dierssen.

I afegeix de la Torre: “A l’entorn del Parc de Recerca Biomèdica de Barcelona (PRBB) es dóna la possibilitat d’abordar des dels estudis preclínics al desenvolupament clínic fins a la fase 2 perquè hi ha un know-how – en particular sobre discapacitats intel·lectuals – que és únic al nostre entorn europeu”.

Leave a Reply

L'adreça electrònica no es publicarà. Els camps necessaris estan marcats amb *